(רויטרס) – מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר ביום שישי את התרופה של חברת Pharming Group ההולנדית לטיפול בהפרעה גנטית נדירה שמובילה למערכת חיסונית מוחלשת, אמרה החברה.
לניוליסיב, שתימכר תחת שם המותג Joenja, הופכת לתרופה המאושרת הראשונה לטיפול בתסמונת פוספואינוזיטיד 3-קינאז דלתא פעילה (APDS), כשל חיסוני ראשוני המשפיע על 1 עד 2 אנשים מתוך מיליון.
ג’ואנג’ה צפויה להשיק בארה”ב בתחילת אפריל ותהיה זמינה למשלוח באמצע אפריל, אמר פארמינג.
האישור מגיע חודש לאחר שרגולטור הבריאות האירופי העביר את הבדיקה המואצת של leniolisib לסטנדרטית, תוך ציון הצורך של החברה להגיש נתונים נוספים ממחקר הרחבה שנערך לאחר ניתוח ביניים.
APDS גורם למחסור בתאי חיסון מתפקדים, תאי B ותאי T, מה שמקשה על אנשים עם הפרעה זו להילחם בזיהומים חיידקיים וויראליים. זה גם מחמיר את הסיכון לנזק קבוע לריאות וללימפומה לאורך זמן.
